Cada 21 de junio se celebra el Día Mundial Contra la ELA, una fecha promovida desde 1997 por la International Alliance of ALS/MND Associations. Su objetivo es claro: dar visibilidad a la Esclerosis Lateral Amiotrófica, fomentar la investigación, mejorar la atención sociosanitaria y apoyar a las personas afectadas y sus familias. Se escogió el solsticio de verano por su simbolismo: el día más largo del año representa la luz, la esperanza y la fuerza de quienes conviven con esta enfermedad en todo el mundo.
La Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA) es la tercera enfermedad neurodegenerativa más frecuente tras la demencia y la enfermedad de Parkinson que afecta solo en España a más de 4.000 pacientes. Cada año 900 personas son diagnosticadas de ELA en España, las mismas que fallecen en el mismo periodo a causa de esta patología tan cruel. La esperanza de vida de los afectados ronda los 3 años. Solo un 20% de los pacientes sobrevive 5 años. Y solo un 10% de los pacientes llega a vivir 10 años después del diagnóstico.
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa y progresiva que afecta a las motoneuronas, las células nerviosas responsables de controlar los músculos voluntarios: los que usamos para movernos, hablar, tragar o respirar. A medida que estas neuronas se dañan, los músculos se debilitan, se atrofian y pierden su funcionalidad, pero la capacidad de sentir, pensar o ver permanece intacta en la mayoría de los casos.
Los primeros indicios pueden ser diferentes en cada persona, pero los más comunes incluyen: debilidad en brazos, piernas o músculos de la cara; dificultad para hablar con claridad, tragar o respirar; calambres frecuentes o rigidez muscular; falta de coordinación y caídas repetidas.
Hasta la fecha el tratamiento se basaba en controlar las diferentes complicaciones derivadas de la enfermedad, medidas nutricionales y rehabilitación neuromotora sumado al único fármaco aprobado para la ELA con resultados muy discretos. Actualmente se están llevando a cabo investigaciones que exploran nuevas estrategias, así como ensayos clínicos con nuevos fármacos experimentales, como el Tofersen, que fue aprobado en Mayo de 2025 por la Unión Europea y financiado en España, siendo el primer fármaco que actúa directamente sobre una causa genética de la ELA (mutaciones en el gen SOD1), reduciendo el daño a las neuronas al disminuir la producción de la proteína SOD1 mutada.
En España en la última década se han puesto en marcha 24 ensayos clínicos diferentes para la búsqueda de nuevos tratamientos de la ELA.