El 21 de junio se celebra el Día Mundial de la lucha contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una fecha impulsada por asociaciones de pacientes de todo el mundo para concienciar sobre esta enfermedad, unir fuerzas y exigir más investigación, que es uno de los pilares fundamentales para conseguir aumentar la esperanza de vida de los pacientes con ELA.
La ELA es la tercera enfermedad neurodegenerativa más frecuente tras la demencia y la enfermedad de Parkinson que afecta solo en España a más de 3.000 pacientes. Cada año 900 personas son diagnosticadas de ELA en España, las mismas que fallecen en el mismo periodo a causa de esta patología tan cruel. La esperanza de vida de los afectados ronda los 3 años. Solo un 20% de los pacientes sobrevive 5 años. Y solo un 10% de los pacientes llega a vivir 10 años después del diagnóstico.
La ELA provoca una parálisis muscular progresiva. Los pacientes ven afectada rápidamente su actividad muscular voluntaria esencial, que afectan a procesos tan básicos como el habla, la respiración, la capacidad para comer o para caminar. Dado el carácter progresivo e incurable de esta enfermedad, los pacientes evolucionan hasta la parálisis completa.
Hasta la fecha el tratamiento se basaba en controlar las diferentes complicaciones derivadas de la enfermedad, medidas nutricionales y rehabilitación neuromotora sumado al único fármaco aprobado para la ELA con resultados muy discretos. Actualmente se están llevando a cabo investigaciones que exploran nuevas estrategias, así como ensayos clínicos con nuevos fármacos experimentales, como el Tofersen, que ha sido aprobado en Mayo de 2025 por la Unión Europea y financiado en España, siendo el primer fármaco que actúa directamente sobre una causa genética de la ELA (mutaciones en el gen SOD1), reduciendo el daño a las neuronas al disminuir la producción de la proteína SOD1 mutada.
En España en la última década se han puesto en marcha 24 ensayos clínicos diferentes para la búsqueda de nuevos tratamientos de la ELA.